داروی 3.5 میلیون دلاری درمان قطعی این بیماری نادر! - وبلاگ املاکیا

به گزارش وبلاگ املاکیا، اداره داروی فدرال ایالات متحده (FDA) به تازگی درمان جدیدی را برای بیماری نادر انعقاد خون تایید نموده است که قیمت بالایی دارد.

به گزارش خبرگزاری وبلاگ املاکیا، به ازای هر دوز، 3.5 میلیون دلار آمریکا هزینه خواهد داشت که آن را به گران ترین دارو در سراسر دنیا تبدیل می نماید.

در نگاه اول، قیمت گیج کننده است، اما تجزیه و تحلیل اخیر در خصوص ارزان بودن دارو نشان می دهد که این قیمت نسبتاً عادلانه برای آنچه درمان به دست می آورد است.

این دارو که Hemgenix نام دارد یک ژن درمانی برای هموفیلی B است که یک بیماری ژنتیکی نادر است که باعث کاهش لخته شدن خون می گردد. جدی ترین علائم شامل دوره های خونریزی خود به خود و مکرر است که به سختی متوقف می گردد.

هموفیلی B در مردان شایع تر از زنان است، و در حالی که به سختی می توان به عدد دقیق آن دست یافت، تخمین ها حاکی از آن است که در حال حاضر نزدیک به 8000 مرد در ایالات متحده از این بیماری مادام العمر رنج می برند.

داروی اصلی که در حال حاضر برای درمان هموفیلی B در ایالات متحده استفاده می گردد، به بیماران یک فاکتور لخته کننده بسیار مورد احتیاج را می دهد، اما هزینه های درمان مادام العمر آن بسیار زیاد است. در کسانی که علائم شدید دارند، یک رژیم درمانی معمولی و پرهزینه مورد احتیاج است، رژیمی که با گذشت زمان می تواند از اثربخشی آن کاسته گردد.

امروزه محققان هزینه زندگی بزرگسالان را برای هر بیمار مبتلا به هموفیلی B میانه تا شدید حدود 21 تا 23 میلیون دلار تخمین می زنند. هزینه های درمان در بریتانیا نسبت به ایالات متحده یا سایر نقاط اروپا ارزان تر است، اما همچنان به ده ها میلیون دلار برای هر بیمار در طول عمر آنها اضافه می گردد.

از طرف دیگر، Hemgenix یک محصول داخل وریدی یک بار مصرف است که در یک دوز واحد با کسری از قیمت تجویز می گردد. این محصول به وسیله یک ناقل مبتنی بر ویروس به بدن منتقل می گردد، که برای رساندن DNA به سلول های هدف در کبد مهندسی شده است. سپس این اطلاعات ژنتیکی به وسیله سلول ها تکثیر می گردد و دستورالعمل های یک پروتئین لخته کننده معروف به فاکتور IX را پخش می نماید.

دو مطالعه تا به امروز اثربخشی و ایمنی Hemgenix را آزمایش نموده اند. در یک مطالعه بین 54 شرکت کننده مبتلا به هموفیلی B شدید یا میانه، محققان دریافتند که سطح فعالیت فاکتور IX افزایش یافته است که احتیاج به درمان های جایگزین معمولی را که در حال حاضر در دسترس بیماران است کاهش می دهد.

پس از دریافت ژن درمانی، مقدار خونریزی های کنترل نشده بیماران بیش از 50 درصد در مقایسه با مقدار اولیه کاهش یافت.

عوارض جانبی شامل سردرد، علائم شبه آنفولانزا و افزایش آنزیم در کبد بود که همه آنها باید به دقت به وسیله پزشکان آنالیز شوند.

227227